NICE, kanser tedavisi gören bebekler, çocuklar ve gençlerin işitme kaybını önlemeye yardımcı olabilecek yenilikçi bir tedaviyi ilk kez tavsiye etti.
Sisplatin, çocukluk çağı kanserlerinin birçok türünün tedavisinde yaygın olarak kullanılan güçlü bir kemoterapi ilacıdır. Zamanla, sisplatin iç kulakta birikerek ototoksisite olarak bilinen iltihaplanmaya ve hasara neden olabilir; bu da işitme kaybının nedenlerinden biridir.
Son taslak önerilerde, vücudun diğer bölgelerine yayılmamış katı tümörleri olan 1 ay ile 17 yaş arasındaki çocuklarda sisplatin kemoterapisinin neden olduğu işitme kaybını önlemek için Norgine tarafından üretilen ve Pedmarqsi olarak da bilinen susuz sodyum tiyosülfat kullanılması önerilmektedir.
Sisplatin ile tedavi edilen çocukların yaklaşık %60'ında kalıcı işitme kaybı gelişir; 2022 ve 2023 yılları arasında İngiltere'de 18 yaşın altındaki çocuklarda 283 yeni ototoksik işitme kaybı vakası teşhis edilmiştir.
Hemşire veya doktor tarafından infüzyon yoluyla verilen ilaç, hücreler tarafından alınmamış olan sisplatine bağlanarak etkisini bloke eder ve böylece kulak hücrelerine verilen hasarı önler. Susuz sodyum tiyosülfat kullanımı, sisplatin kemoterapisinin etkinliğini etkilemez.
Susuz sodyum tiyosülfatın kullanımına ilişkin tavsiyenin yürürlüğe girdiği ilk yılda, İngiltere'de yaklaşık 60 milyon çocuk ve gencin bu ilacı almaya hak kazanacağı tahmin ediliyor.
Kanser tedavisi nedeniyle oluşan işitme kaybı, çocuklar ve aileleri üzerinde yıkıcı bir etkiye sahip olabilir; bu nedenle bu yenilikçi tedavi seçeneğini önerebilmekten memnuniyet duyuyoruz.
Bu, işitme kaybını önlediği ve etkilerini azalttığı kanıtlanmış ilk ilaçtır ve çocukların ve gençlerin yaşamlarında çarpıcı bir etki yaratacaktır.
Helen sözlerine şöyle devam etti: "Bu yenilikçi tedaviye yönelik tavsiyemiz, NICE'ın en önemli şeye odaklanma konusundaki kararlılığını göstermektedir: hastalara en iyi bakımı hızlı bir şekilde sunmak ve vergi mükellefleri için paranın karşılığını en iyi şekilde sağlamak."
İki klinik çalışmadan elde edilen veriler, bu tedavinin sisplatin kemoterapisi alan çocuklarda işitme kaybı oranını neredeyse yarıya indirdiğini gösterdi. Klinik çalışmalardan birinde, sisplatin kemoterapisini takiben susuz sodyum tiyosülfat alan çocuklarda işitme kaybı oranının %32,7 olduğu, buna karşılık sadece sisplatin kemoterapisi alan çocuklarda bu oranın %63 olduğu tespit edildi.
Başka bir çalışmada, sadece sisplatin alan çocukların %56,4'ünde işitme kaybı görülürken, sisplatinin ardından susuz sodyum tiyosülfat alan çocukların %28,6'sında işitme kaybı görüldü.
Deneyler ayrıca, çocuklarda işitme kaybı gelişmesi durumunda, susuz sodyum tiyosülfat kullananlarda bu kaybın genellikle daha hafif olduğunu gösterdi.
Ebeveynler, bağımsız bir NICE komitesine, sisplatin kemoterapisi sonucu işitme kaybı meydana gelirse, bunun konuşma ve dil gelişiminin yanı sıra okulda ve evde işlevselliği de etkileyebileceğini söylediler.
Çığır açan bu ilacın, sisplatin kemoterapisinin yan etkisi olarak ortaya çıkan işitme kaybını önlemek amacıyla kanser tedavisi gören genç hastalarda kullanılacağını duyurmaktan mutluluk duyuyoruz.
Ralph sözlerine şöyle devam etti: “Bu ilacın ülke genelindeki hastanelerde kullanılmasını dört gözle bekliyoruz ve bundan fayda görebilecek tüm çocukların yakında bu hayat kurtarıcı tedaviye erişebileceğini umuyoruz. Destekçilerimize katkılarından dolayı minnettarız; bu katkılar sayesinde RNID, NICE'a bu ilacın Birleşik Krallık genelinde yaygın olarak kullanılabilir hale gelmesine yardımcı olacak önemli fikirler ve kanıtlar sunabildi. Bu, işitme kaybını önlemek için özel olarak geliştirilen ve NHS'de kullanım için önerilen ilk ilaçtır. Bu, işitme kaybı tedavilerine yatırım yapan ve geliştiren kişilere, bir ilacı başarıyla piyasaya sürebileceklerine dair güven verecek önemli bir kilometre taşıdır.”
Tedavi, NICE'ın nihai kılavuzunun yayınlanmasından sonraki üç ay içinde İngiltere'deki NHS (Ulusal Sağlık Sistemi) kapsamında sunulmaya başlanacak.
Şirket, Ulusal Sağlık Hizmetine (NHS) indirimli fiyattan susuz sodyum tiyosülfat tedarik etmek üzere gizli bir ticari anlaşma imzaladı.